最前線の臨床試験

HDBuzzから研究トピックを抜粋し、ご紹介します。原文は英語HDBuzzはHD治療薬開発に関する研究ニュースを分かりやすい言葉で専門家が執筆している情報提供サイトです。...

研究開発型製薬企業やバイオベンチャーによるハンチントン病治療薬の最新状況をとりまとめています（2023年1月時点）。ハンチンチン蛋白の低下を目的とした複数の薬剤が開発され...

遺伝子治療とは細胞はすべての生物の基本的な構成単位であり、人体は数十兆個（60兆とも37兆ともいわれています）の細胞から構成されています。 人の細胞の中には、筋肉...

RG6042（ロッシュ社）核酸医薬を使ったHD治療戦略はハンチンチンタンパク質の低下を目標とし、HTT遺伝子によるタンパク質の合成を抑制することです。現在、何社かの企業が...

AMT-130(uniQure社）UniQure社が開発を進めているAMT-130はハンチンチン・タンパク質量のレベルを下げる目的で人を対象とした最初の臨床試験（第一/二...

臨床試験とは患者さんや健康な方（ヒト）を対象として、医薬品や医療機器、外科的手技などの治療（介入といいます）を試験し、有効性や安全性などを検討することを臨床試験といいます...

DNAからタンパク質が合成される流れタンパク質の合成は、〔DNA〕→〔RNA〕→〔タンパク質〕という情報伝達は、各々「転写」と「翻訳」というRNAの働きによって行われます...